Nieuwsbrief

Blijf wekelijks op de hoogte van het beste uit De Kennis van Nu en het laatste nieuws!

MELD JE AAN
CRISPR helix DNA gen genoom

Wat is er al mogelijk in de gentherapie en wat zit eraan te komen? De Kennis van Nu legt het uit aan de hand van een vijftal scenario’s.

Hoe denkt Nederland over de toekomstige mogelijkheden van gentherapie? Dat willen voortplantingsbioloog Sjoerd Repping van het Academisch Medisch Centrum en De Kennis van Nu graag weten. Daarom hebben wij een korte vragenlijst ontwikkeld met daarin een vijftal scenario’s. Vraag je je af hoe ver het al staat met die voorbeelden? We leggen het hieronder uit. Aan het eind vind je een korte vragenlijst, want we horen graag je mening!

Scenario 1: Je bent glutenintolerant. Zou je glutenvrije tarwe willen eten die ontstaan is door genetische modificatie?

Hoewel er (nog) geen glutenvrije tarwe bestaan, is er al wel tarwe met zogeheten ‘veilige’ gluten ontwikkeld. Dit zijn gluten, waarbij de genetische onderdelen worden verwijderd die giftig zijn voor de mensen met een intolerantie. Wetenschappers hebben in een aantal recente onderzoeken al hele grote stappen gezet.

Volgens de Wageningse plantentechnoloog Jan Schaart zijn de veilige gluten een erg welkome oplossing: ‘Ten eerste is één à twee procent van alle mensen overgevoelig voor gluten. Maar tegelijkertijd zijn gluten nodig voor bijvoorbeeld de bakkwaliteit van brood en is het verwijderen van ze niet verstandig.’ Verder komen gluten niet alleen voor in bakproducten en pasta’s, maar ook bijvoorbeeld in bindmiddel in soepen en sausjes en zitten ze verwerkt in veel vleesproducten.

Toch zullen ook de veilige gluten niet snel een weg naar de supermarkt vinden: ‘De tot dusver gecreëerde veilige tarwe komt van transgene planten (planten met niet-eigen genen) en is daardoor moeilijk toepasbaar in de praktijk. Regelgeving en consumentenacceptatie staan dit in de weg’, vertelt Schaart. ‘Er moeten nu eerst kostbare veiligheidstoetsen gedaan worden, die al snel enkele miljoenen kosten en jaren duren. Dat is volgens ons onnodig.’

Nieuwe methoden als CRISPR-Cas bieden mogelijk de oplossing. Zo spreekt de Europese Commissie momenteel over een mogelijke vrijstelling van planten die met CRISPR-Cas zijn geproduceerd. Deze planten zijn aanvankelijk ook wel transgeen, maar nadat het CRISPR-Cas DNA zijn werk heeft gedaan wordt het weer uit de plant verwijderd. Hierdoor zijn deze planten uiteindelijk gelijk aan planten die met traditionele methoden worden gemaakt. ‘Ik denk dat we over een jaar of vijf wel tarwelijnen ontwikkeld hebben die voor de meeste patiënten veilig zijn’, aldus Schaart.

Tarwe

Scenario 2: Je hebt een ernstige spierziekte waardoor je in een rolstoel dreigt te komen. Zou je jezelf genetisch willen modificeren om dit te voorkomen?

‘Het is onmogelijk om spierschade die al is ontstaan in de patiënten te herstellen door middel van genetische modificatie’, vertelt hoogleraar Translationele Genetica aan het Leids Universitair Medisch Centrum Annemieke Aartsma-Rus. Wel wordt er onderzoek gedaan naar de genetische behandeling van spierziekten om verdere progressie van de ziekte te voorkomen. Dit gebeurt bijvoorbeeld bij muizen voor de spierziekte Duchenne.

Mensen die lijden aan deze spierziekte raken nu steeds meer spierfunctie kwijt en overlijden vervolgens veelal door hartproblemen. ‘Als je die progressie kan stoppen of vertragen, dan is dat al een hele stap’, stelt hoogleraar Regeneratieve Geneeskunde aan de Universiteit Utrecht en werkzaam bij het Hubrecht Instituut Niels Geijsen die hier zelf onderzoek naar doet.

Toch verwacht Aartsma-Rus niet dat de genetische behandeling van spierziektes op korte termijn zal verschijnen: ‘We hebben ongelofelijk veel spiermassa (30 tot 40 procent van onze lichaamsmassa) en er moet waarschijnlijk meer dan 10 procent worden bereikt voor enig effect.’ Het genetisch modificeren van een enkele celkern – wat nu al wel kan – heeft dan weinig zin.

Geijsen richt zich daarom nu op de behandeling van specifieke lichaamsdelen zoals de arm: ‘Je zou de spieren in de arm van een 18-jarige patiënt kunnen behandelen, zodat hij in ieder geval zelfstandig zijn rolstoel kan blijven bedienen.’ Ook blijkt uit een aantal recente studies in Science dat het wetenscheppers gelukt is om 20 procent van de spiermassa te bereiken bij muizen. ‘De verwachting is dat dit percentage met ons onderzoek nog omhoog gaat.’ Toch is de stap van muis naar mens nog groot.

Wil je spierziekten wel genetisch genezen, dan moet er vroeg bij zijn. ‘Het probleem is dat je alleen in kunt grijpen als je weet dat iemand ziek is en bij de meeste spierziekten wordt dat pas na de geboorte duidelijk’, stelt Aartsma-Rus. ‘Hoe eerder ingegrepen wordt, hoe groter het te verwachten effect. Met als summum ingrijpen in een embryonaal stadium.’

Rolstoel spierziekte

Scenario 3: Je hebt een ernstige spierziekte die erfelijk overdraagbaar is en je wilt een kind krijgen. Zou je jouw embryo genetisch willen modificeren zodat jouw kind deze ziekte niet zal hebben?

Dankzij nieuwe revolutionaire genetische technieken als CRISPR-Cas is het nu mogelijk om het DNA van organismen aan te passen en dat van embryo’s. Bij dieren is het al succesvol toegepast en tot dusver is er één studie waarbij menselijke embryo’s gemodificeerd zijn. Die zijn echter niet teruggeplaatst in de baarmoeder en is er toen dus geen baby geboren.

‘Voordat genetische modificatie van embryo’s toegepast gaat worden in de kliniek, moet deze techniek natuurlijk veilig en effectief zijn gebleken. Dat is nu nog niet zo.’, stelt onderzoekster aan het AMC Saskia Hendriks. Niet alleen Hendriks denkt er zo over, maar wetenschappers over heel de wereld.

Daarnaast is het in de meeste landen nu niet toegestaan om gemodificeerde embryo’s terug te plaatsen in de baarmoeder en vervolgens uit te laten groeien tot een baby. Verder zijn er ook ethische argumenten die wetenschappers pas op de plaats doen maken.

Wel wordt er nu al veel werk verricht om de genetische technieken zodanig te verbeteren dat deze geschikt worden voor toepassing bij de mens. In theorie zou scenario 3 daarom in de toekomst mogelijk zijn, stelt Hendriks: ‘Wanneer de CRISPR-techniek ver genoeg ontwikkeld is, en de genetische basis van een spierziekte begrepen wordt, zou de genetische mutatie die de spierziekte veroorzaakt, gemodificeerd kunnen worden in het embryo om de erfelijke ziekte te voorkomen.’ Zolang ook de wettelijke beperkingen worden opgeheven.

Embryo

Scenario 4: Je bent gezond en je wilt een kind krijgen. Zou je jouw embryo genetisch willen modificeren zodat jouw kind resistent zal zijn voor HIV?

Ook hiervoor geldt dat er nog beperkt gesleuteld wordt aan embryo’s en dan nog alleen voor fundamenteel onderzoek. Wel zou deze toepassing van genetische modificatie in theorie in de toekomst mogelijk moeten zijn, aldus Hendriks. Zo is het bekend dat sommige mensen een natuurlijke resistentie hebben tegen HIV, omdat zij een bepaalde genetische variatie bezitten.

Met behulp van gentechnologie zou je deze natuurlijke mutatie kunnen namaken en kunnen introduceren in een embryo, stelt Hendriks: ‘Dit zou alleen wel vereisen dat gezonde wensouders zwanger worden na reageerbuisbevruchting in plaats van op de natuurlijke manier.’

Deze ingreep onderscheidt zich in een belangrijk opzicht van de voorgaande ingrepen. Je modificeert in dit geval de genen van een kind om een ziekte te voorkomen die zowel de ouders als het kind (nog) niet hebben en ook niet met zekerheid zullen krijgen. ‘Doordat er minder zekerheid is over het voorkomen van de ziekte, is deze modificatie minder ‘medisch noodzakelijk’’, stelt Hendriks. 

Scenario 5 Jij bent gezond en jij wilt een kind krijgen. Zou jij jouw embryo genetisch willen modificeren zodat jouw kind intelligenter zal zijn?

Dit scenario ligt nog heel ver in de toekomst. Zo wordt intelligentie slechts door onze genen blijkt uit studies. ‘Omdat een deel van intelligentie niet genetisch wordt bepaald, zullen we intelligentie nooit volledig met genetische modificatie kunnen beïnvloeden’, aldus Hendriks. Van het deel van intelligentie wat wel genetisch bepaald is, weet de wetenschap nog niet precies welke gene op welke manier bijdragen. Zolang dit niet beter begrepen wordt, is modificatie een hachelijke onderneming.

Bij dit laatste scenario gaat het om een ingreep die een hele stap verder gaat dan de rest. Zo is het doel hierbij niet om te genezen of te voorkomen, maar om te verbeteren. Hierdoor komt het concept van de maakbare mens steeds dichterbij. Willen wij bijvoorbeeld in staat zijn om de oogkleur van onze kinderen te bepalen of ervoor zorgen dat zij meer aanleg hebben voor een betere spiergroei? Dergelijke ‘niet-medische’ ingrepen worden in de toekomst wellicht ook mogelijk.

Scenario’s als deze zetten meer druk op de ethische vragen die wij onszelf moeten stellen. Want waar trekken wij de grens en stoppen we? En wie gaat bijvoorbeeld uiteindelijk de kosten dragen? Kortom, de wetenschap heeft jouw mening nodig.

Wil jij ook jouw mening geven aan de wetenschap en heb je dat nog niet gedaan? Vul dan vooral onze korte vragenlijst in over gentherapie.

Ontdek meer in de special