DNA knippen aanpassen

Er is nieuwe hoop voor kinderen met bloedkanker, ook wel bekend als leukemie. Gisteren besloten experts in een adviescommissie van de Amerikaanse gezondheidsautoriteit unaniem dat er een gentherapie voor leukemie beschikbaar zou moeten komen voor de Amerikaanse markt. De gezondheidsautoriteit volgt de aanbevelingen van de adviesraad doorgaans.

Uit eerder onderzoek met 63 kinderen die aan zogenaamde acute lymfatische leukemie lijden, blijkt dat de gentherapie zeer effectief is. Bij 83 procent van deze patiëntjes werd de leukemie helemaal onderdrukt, en bleef dat ook op de langere termijn. Dit is bijzonder omdat de ziekte bij voorgaande behandelingen keer op keer terugkwam. Dit is bovendien een erg hoog percentage voor zo’n ernstige ziekte. Elf andere patiënten overleden. De tijd moet nog wel uitwijzen of bij de genezen kinderen de leukemie weg blijft.  

Goede immuuncellen tegen slechte immuuncellen

De gentherapie werkt als volgt; miljoenen afweercellen, genaamd T-cellen, worden uit het bloed van de patiënt gehaald. Vervolgens worden de T-cellen genetisch gemanipuleerd, zodat ze kankerverwekkende B-cellen aan zullen vallen. B-cellen zijn een ander soort immuuncellen die belangrijk zijn voor het opruimen van ziektekiemen als bacteriën. In een gezond persoon zijn deze cellen dus onmisbaar. Bij mensen met leukemie delen de B-cellen ongecontroleerd, waardoor ze alle andere bloedcellen verdringen.  

De genetisch gemanipuleerde T-cellen worden vervolgens in het lab gedurende een periode van drie weken vermenigvuldig. Daarna kan een arts de cellen in de bloedbaan van het kind injecteren. Vanaf dat moment zullen de T-cellen het gevecht tegen kanker beginnen. Seriemoordenaars noemt onderzoeksleider Dr. Carl H. June, de gemanipuleerde cellen. Eén cel kan namelijk wel 100.000 kankercellen vernietigen.

Gevaarlijke bijwerkingen

De behandeling is niet geheel zonder gevaren. Ten eerste zijn de B-cellen een belangrijk verdedigingsmechanisme tegen virussen en bacteriën. Wanneer deze worden aangevallen zal het immuunsysteem van de patiënt achteruitgaan. Daarom krijgen de kinderen een extra behandeling die infectieziektes tegengaat.

Doordat het immuunsysteem zo actief wordt, kreeg de helft patiënten ernstige griepsymptomen, zoals hoge koorts, lage bloeddruk, epileptische aanvallen en hartritmestoornissen. Geen van de kinderen ging echter dood aan deze bijwerkingen. Toch overleefde het eerste patiëntje, de zevenjarige Emily Whitehead, de behandeling maar net.

Nu is Emily 12 jaar oud, samen met haar vader woonde ze de bijeenkomst van de adviescommissie bij. Meneer Whithead vertelde dat deze bijwerkingen erg beangstigen waren. Maar het was het waard volgens hem, omdat zijn dochter anders in slechts enkele dagen aan de ziekte zelfs was overleden. “Onze dochter ging bijna dood en nu leidt ze een normaal leven”, sprak hij. Om de griepverschijnselen te onderdrukken krijgen patiënten nu een immuun-dempend medicijn toegediend.

Gepersonaliseerde behandeling is duur

Omdat voor elke patiënt een persoonlijke therapie moet worden gemaakt is deze niet goedkoop. Analisten schatten de kosten op honderdduizenden euro’s. Novartis wil er zelf nog geen prijskaartje aan hangen. Dit lijkt heel veel geld, maar een leukemiepatiënt heeft ook nu vaak herhaaldelijke behandelingen en ziekenhuisopnames nodig, waarbij de kosten ook ontzettend hoog kunnen oplopen.

Wilt u meer weten over deze gentherapie? Kijk dan vanavond om 22.00 naar Nieuwsuur.

Stephan, A. et al. Chimeric Antigen Receptor–Modified T Cells for Acute Lymphoid Leukemia. The New England Journal of Medicine, 18 april 2013. 

Kalos, M. et al. T Cells with Chimeric Antigen Receptors Have Potent Antitumor Effects and Can Establish Memory in Patients with Advanced Leukemia. Science translational medicine, 10 augustus 2012.