Nieuwsbrief

Blijf wekelijks op de hoogte van het beste uit De Kennis van Nu en het laatste nieuws!

MELD JE AAN
Longen

Ongeveer 1500 Nederlanders lijden aan de ziekte cystic fibrosis, beter bekend als taaislijmziekte. Het is een ongeneeslijke, erfelijke aandoening. Mensen met deze ziekte leven vaak niet langer dan veertig jaar. Amerikaanse en Europeaanse onderzoekers presenteerden gisteren in Nature Medicine een veelbelovend nieuw medicijn. Het verlicht symptomen én pakt de aard van het probleem aan. Wetenschapsjournalist Nienke Beintema vertelde erover bij De Ochtend (Radio 1).

Medicijn taaislijmziekte lijkt gevonden

Zoals de naam al doet vermoeden hebben mensen met taaislijmziekte afwijkend slijm. Deze patiënten produceren slijm dat erg stroperig is. Hierover straks meer. Slijm is belangrijk voor de afvoer van afvalstoffen, zoals stof en bacteriën uit de longen. Doordat de afvoer met taaislijm moeizamer gaat, treden er complicaties op in organen waarbij slijmproductie belangrijk is, zoals de longen en het maag-darmkanaal. Daardoor leidt taaislijmziekte tot luchtweginfecties met blijvende beschadigingen en hebben patiënten vaak spijsverteringsproblemen.

Multifunctioneel medicijn

De onderzoekers ontdekten een nieuw medicijn dat de voortgang van taaislijmziekte zou kunnen remmen. De veelbelovende stof heet Thymosin α1 (Tα1). Dit is een kunstmatige versie van een lichaamseigen stof dat een rol speelt bij het afweersysteem.

‘Op dit moment zijn er meerdere behandelingen voor taaislijmziekte en is er altijd een combinatie van behandelingsmethodes nodig’, aldus Allan L. Goldstein, hoofdauteur van het onderzoek. Daarnaast verlicht de huidige behandeling alleen de symptomen. Tα1 is een op zichzelf staande therapie, want het werkt ontstekingsremmend én vermindert de genetische mankementen.

Normaal slijm vs taaislijm

Zeventig procent van de patiënten met taaislijmziekte hebben een defect gen voor een eiwit dat belangrijk is voor de zout- water-balans Het zogenaamde Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR)-eiwit vormt kanaaltjes in het celmembraan van slijmproducerende cellen.

Als de kanaaltjes goed werken, dan transporteren deze chloride uit de cel. De chloride-ionen nemen water mee naar buiten door een proces genaamd osmose. Het slijm aan de buitenkant van deze cellen blijft zo dunner.

Bij mensen met taaislijmziekte functioneren deze kanaaltjes niet goed of worden deze vroegtijdig afgebroken in de cel. Dit leidt tot een verstoring van de zout- water-balans en ontstaat er taai slijm aan de buitenkant van de cellen met alle gevolgen van dien.

Tα1 heeft vele voordelen

De onderzoekers toonden in een muismodel voor deze aandoening en in gekweekte cellen van patiënten met taaislijmziekte aan dat Tα1-toediening leidt tot verminderde infecties. Daarnaast zorgde het voor betere CFTR-ontwikkeling. Dit stabielere eiwit wordt minder snel door de cel afgebroken en kan beter functionerende kanalen vormen. Hierdoor zou het zout-watertransport kunnen herstellen.

Vervolgonderzoek moet uitwijzen of hetzelfde effect gevonden kan worden in patiënten met taaislijmziekte zelf. Echter, een groot voordeel is dat Tα1 al in meerdere landen op de markt is onder de naam Zadaxin. Dit medicijn wordt onder andere ingezet als geneesmiddel tegen virale infecties en HIV/ AIDS. Er is dus al aangetoond dat je dit medicijn veilig is. Wanneer de testen met taaislijmziektepatiënten een succes zijn, zou Tα1 daarom snel voorgeschreven kunnen worden.

Luigina Romani et al. Thymosin α1 represents a potential potent single-molecule-based therapy for cystic fibrosis. Nature Medicine, 10 April 2017.